本书共两章。第一章为美国药品立法中与罕见病用药密切相关的法案及部分法案中的条款，包括《联邦食品药品和化妆品法案》《食品药品管理法修正案》《FDA安全及创新法案》三个法规文件中与罕见病药物有关的部分条款进行编译，以及《罕见病药物法案》的全文翻译。第二章为美国食品药品管理局制定《罕见病：药物工业发展指南的常见问题》的指南全文翻译，内容涵盖了FDA对协助治疗或预防罕见病的药品和生物制品的发起人、罕见病药物开发中的选题、项目开发等问题的官方意见。